纽福斯获得国内首个眼科体内基因治疗药物治疗LHON临床试验许可!

2021/03/31 799

2021年3月30日,纽福斯生物宣布其自主研发的NR082眼用注射液(rAAV-ND4,研发代号NFS-01)获得国家药品监督管理局(NMPA)颁发的注册性药物临床试验(IND)许可,将在中国开展临床试验。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物,并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定,为该产品加速国际化开发奠定了基础。


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NR082是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品,此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究,该项研究将在ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON)患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。


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LHON已于2018年5月被纳入国家《第一批罕见病名录》,纽福斯LHON候选药物的开发有望享受一系列罕见病药物研发鼓励政策;公司创始人李斌教授团队自2008年起即开始对眼科基因治疗技术的研究探索,于2011年发起全球首例LHON基因治疗研究者发起临床试验(IIT1), 并于2017年启动全球最大样本量基因治疗国际多中心研究者发起临床试验(IIT2),至今已积累全球最长随访时间和最大样本量的安全性、有效性数据,为LHON候选药物的产业化开发提供有利支持。


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NR082作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒作为载体,通过单次玻璃体内注射,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。


目前,公司的8,000平方米独立生产基地已完成国际(NMPA, FDA, EMA) GMP标准设计,正在快速建设中。灵活的上游(贴壁、悬浮)、下游及全自动灌装工艺组合将满足不同特性与规模的产品生产需求。


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纽福斯创始人兼董事长李斌教授表示:“各位病友久等了,由于没有有效的治疗方法,目前ND4突变相关的LHON患者生活质量急需改善,大量的临床需求没有被满足。此次NR082成为国内首个成功获得临床许可的血清型2腺相关病毒(AAV2)基因治疗产品,标志着我国的体内基因治疗将正式进入临床阶段。纽福斯将勇往直前,秉承以患者为中心的理念,拥抱基因治疗技术,早日开发出病人可负担的好药,造福广大LHON患者。”


纽福斯首席执行官陆英明博士表示:“我们非常高兴NR082的开发获得重要进展,拿到了国内首个眼科基因治疗药物的注册性临床许可,NR082的IND获批标志着纽福斯发展正式进入了新的阶段,也是中国AAV基因治疗领域的一个重要里程碑。我们将尽快在中国开展临床试验,用高质量的基因治疗技术,早日让患者享受到安全有效的治疗。”


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肖溯博士
纽福斯联合创始人及首席技术运营官

肖博士拥有约翰霍普金斯大学化学与分子生物工程博士学位及清华大学化学与工业生物工程本科学位, 并于圣路易斯华盛顿大学奥林商学院攻读工商管理硕士学位。


在现任首席执行官陆英明博士加入之前,肖博士曾任纽福斯首席执行官,于2019年主导公司成功完成A轮融资1.3亿元,并深度参与战略和运营层面全方位的管理决策,确保纽福斯的成功与快速发展。


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肖溯博士将莅临2021第四届中国生物医药创新合作大会(BIO-PHARM2021),并参与同期大会——「第二届基因和细胞创新疗法大会」的主旨报告环节。

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时间:2021年6月25-26日

地点:苏州金鸡湖凯宾斯基酒店

规模:1000+人

主办单位:上海万怡医学科技股份有限公司

协办单位:美中医药开发协会SAPA

支持单位:江苏省药物研究与开发协会、江苏省创投协会、百华协会、武汉东湖国家自主创新示范区生物医药行业协会、新药创始人俱乐部、药渡中国、美柏医健


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1场全体大会 & 5场同期专题大会

  • 全体大会:生物医药产业创新与发展

  • 第四届抗体药开发与工程大会

  • 第四届创新药及临床试验大会

  • 第二届基因和细胞创新疗法大会

  • 第三届小分子创新药及CMC大会

  • 医药新赛道先锋论坛

关于大会
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