最新好消息 - 45种罕见病用药已被纳入国家医保药品目录,覆盖26个种病!

2022/11/07 984


从正在北京举行的2022年中国罕见病大会发布的消息了解到,2022年国家医保药品目录调整,对罕见病用药开通单独申报渠道,支持其优先进入医保药品目录。

截至目前,已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录,覆盖26种罕见病。这对于罕见病患者及患者家庭来说,确实是个令人振奋的好消息!

不罕见的罕见病,应当重视!

所谓的罕见病,为一类发病率、 患病率极低的疾病的总称,主要是指在某个特定区域内患病人数相对较少的疾病。如大众不陌生的“月亮孩子(白化病)”、“瓷娃娃(成骨不全症)”、“蝴蝶宝贝(大疱性表皮松解症)”等,都属于罕见病。


目前,全球已知的罕见病超过7000种,约占人类疾病总数的10%。其中,80%为遗传性疾病,50%~60%的罕见病累及儿童,约30%的患儿活不过5岁。


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来源:摄图网

根据美国食品药品监督管理局(FDA)的测算,全球罕见病患者已超过2.5亿。 爱尔兰2020年一项流行病学调查显示,58.6%的14岁及以下死亡儿童患有罕见病,是儿童死亡的主要原因。 

鉴于我国人口基数庞大,各类罕见病患者占比虽小,但绝对数已达2000多万,每年新增患者超过20万人。

当下,罕见病不仅是诊疗挑战较大的疾病领域,也是全球共同的重大公共卫生问题。近年来,随着罕见病患者的增加,相关问题也越来越受到社会各界的关注。


破解“用药贵”,让罕见病患者看见希望!


对于罕见病患者而言,大多都需接受长期甚至终生治疗。但目前,仅有少数罕见病有药可治,已有批准治疗药物或方案的病种不足10%,95%的罕见病尚无有效治疗措施。 

而在我国,面对日益庞大的罕见病患者群体,用药贵成为急需解决的难题,用药保障的步伐也需不断加快。

为破解“用药贵” 这一难题,国家医保局经过多年来的持续发力,目前已将26种罕见病的45种用药纳入国家医保药品目录。

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通过对罕见病药品谈判准入,降低罕见病用药价格。自2018年以来,通过谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录,平均降价52.6%。

此外,国家医疗保障局医药管理司司长黄华波还介绍,考虑到包括罕见病用药在内的一些谈判药品价格较高、使用频率较低、医院配备确有一定困难,建立“双通道”机制,让医院暂时没有配备的谈判药品先进药店,实行与医院相同的报销政策,缓解患者用药“燃眉之急”。

截至2022年9月底,协议期内罕见病用药累计在全国4695家定点医药机构配备,其中定点医院2283家,定点零售药店2412家。

2019年至2021年,协议期内罕见病用药累计报销97.1万人次,实际报销比例超70%。综合谈判降价和医保报销,与谈判前价格相比,者个人负担降低了92.8%。

下一步,我国将不断探索完善罕见病用药保障机制,持续推进国家医保药品目录调整,完善谈判药品配备机制,同时加强政策衔接,发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能,努力为罕见病患者提供更好保障。

写在最后:面对当前罕见病治疗难度高、医疗负担重的问题,提前做好预防也是重要的减负工作,部分罕见病是可以通过相关手段进行有效预防的。多项事实研究也表明,罕见病多为先天性疾病或遗传病,通过遗传咨询、 产前诊断、 新生儿筛查等手段可有效预防,应当引起重视。

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参考来源:

[1]新华社

[2]何山,高仕奇,何欣悦,刘鹏,金晔,李相言,朱以诚,陈丽萌,朱卫国,张抒扬.中国罕见病领域新进展(2020—2021)[J].协和医学杂志,2022,13(1):39-45.DOI:10.12290/xhyxzz.2021-0248.

[3]徐陆欣怡,王妮,尹适成,滕彩霞,崔丹.我国罕见病药品的可及性及采购使用现状研究[J].中国卫生政策研究,2022,15(2):60-64.DOI:10.3969/j.issn.1674-2982.2022.02.009.

[4]刘薇,张碧丽,黄金月.儿童罕见病管理现状、进展与前景[J].罕见病研究,2022,1(1):20-27.DOI:10.12376/j.issn.2097-0501.2022.01.004.

[5]张抒扬,张学.近年中国罕见病相关政策和实践探索[J].罕见病研究,2022,1(1):1-6.DOI:10.12376/j.issn.2097-0501.2022.01.001.

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